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杜克大学脑瘫临床试验 | 哥哥脐带血给小昆汀带来希望

来源:admin 2019-03-12 15:57:33


在中国,大约每500个孩子里,就有一个脑瘫患儿。临床上治疗脑瘫通常以康复为主,疗效不太理想。近些年来,干细胞的研究取得一定进展,为脑瘫患儿的治疗提供了新的途径。

脐带血除了含有丰富的造血干细胞,也含有其他类型的干细胞。脐带血应用领域的先驱们认为这些细胞可能会帮助到脑瘫患儿的治疗。


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妈妈艾琳和昆汀


前文视频中的小男孩昆汀正是得益于脐带血在脑瘫治疗的应用实践。

在昆汀降临到这个世界上时,块头很大却啼声微弱,医生的话给了这个原本幸福的家庭重重一击:

“心脏有缺陷,右侧的心室萎缩,脑部有严重出血,抱歉我们现在要将他转移,要进高级重症监护室,左侧4级出血,这是最严重的情况,心室萎缩,脑部有异常液体。”

可是昆汀的家人从来没有想到过放弃这个可怜的小生命,妈妈艾琳在网上找到了能帮助治疗昆汀脑瘫的脐带血研究;爸爸卡特查到了一种新型创新手术——选择性脊神经后根切断术(SDR);哥哥布雷登的脐带血则给昆汀带来了最大的希望。

美国杜克大学于2017年10月31日开始了一项扩大范围(Expanded Access)的临床试验。此前只接纳自存脐带血患儿的临床试验,在范围扩大后,将允许18岁以内的患者使用兄弟姐妹的脐带血参加临床试验。

昆汀的哥哥布雷登在诞生时储存了一份脐带血,当80%的脐带血被输注给昆汀后,一切都在向好的方向转变。核磁共振报告单的结果显示昆汀的脑组织正在变得充盈起来,这说明病情在改善。


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昆汀(中)和他的哥哥姐姐


杜克大学 Robertson 临床和转化细胞治疗项目的首席医学官兼科学家Joanne Kurtzberg 教授曾主持过一项自体脐带血治疗脑瘫的临床试验 (ClinicalTrials注册号:NCT01147653),发现足够剂量的脐带血细胞输注可以帮助减轻脑瘫儿童的症状。

杜克大学的儿童血液病专家 Jessica Sun 也表示,脑瘫患儿在接受干细胞治疗后,运动功能伴随着发育、接受传统治疗(包括作业疗法和运动疗法)能得到不同程度的改善。


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Joanne Kurtzberg 教授


和昆汀一样幸运的还有帕特里克。帕特里克很小的时就被发现患上了脑瘫。

身体的种种异常,让他无法和小伙伴们一起玩耍。也许是上帝的眷顾,帕特里克的妈妈给他储存了脐带血,并且遇上了杜克大学的临床研究,妈妈毫不犹豫地报了名。经过自体脐带血输注以及后续的物理治疗,现在帕特里克已经可以骑着自行车上学放学了。


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同样幸运的帕特里克


其实脐带血的应用离我们并不遥远,随着我国脐带血应用的发展,自体脐血治疗脑瘫也获得了不少阶段性成果。

广东清远谭女士的儿子小波(化名)在2岁时还不会走路,后被确诊为精神发育迟缓。2018年1月12日成功进行了自体脐血回输。6月21日医生对他进行的评估显示,他在运动方面进步较大,由不能走路到能走几十米,认知理解力以及发音范围方面都有进步。


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小波在接受治疗


另一个脑瘫小患者乐乐(化名)是在妈妈怀他只有31周时,就迫不及待地来到这个世界。在本该学会翻身的年龄,小家伙却表现出明显的大运动落后。

好在家长曾因为考虑到孩子是早产出生,为了健康保障,便保存了他的脐血。通过自体脐血回输后,孩子身体的紧张感有了明显的缓解,而且拉起和跟随的动作也有了进步,身体机能也逐步改善。


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小昆汀和哥哥姐姐在一起


世界上还有无数个像昆汀一样的小患者。他们和正常的孩子一样,喜欢蓝天白云,有着最可爱的个性和对未来美好的憧憬。

我们期望脑瘫的治疗能尽快取得大幅进展,让每一个家庭的梦想都能被呵护,每一个孩子都能健康平安地成长。